V USA schválená metóda génovej terapie zatiaľ môže byť aplikovaná len u dospelých osôb s agresívnou formou rakoviny krvi, u ktorých iné formy liečby zlyhali. „Na tomto mechanizme liečby nádorov sa intenzívne pracovalo a pracuje už niekoľko rokov a experimentálne bola podaná už desiatkam pacientov. Až teraz však boli splnené náročné podmienky registrácie a môže sa podávať aj mimo klinických štúdií a výskumných protokolov,“ povedal pre agentúru ČTK primár hematologicko-onkologického oddelenia fakultnej nemocnice v Plzni Pavel Jindra.
Metódu s názvom Yescarta vyvinula kalifornská firma Gilead Sciences a schválená bola po šesťmesačnom testovaní na 101 pacientoch s vážnym druhom rakoviny napadajúcim ich imunitný systém. Stala sa druhou povolenú aplikáciou „živých liekov“ po tom, čo v auguste FDA umožnila použitie metódy založenej na manipulácii s génmi pri liečbe detskej leukémie.
Yescarta je podľa serveru Quartz „formou personalizovanej medicíny známej pod názvom liečba chiménymi T antigénnymi receptormi (CAR-T), pri ktorej sú chorému jedincovi odobraté biele krvinky, tie sú modifikované a následne vrátené do pacientovho organizmu“. „Výsledky sú pozoruhodné,“ povedal denníku The New York Times špecialista na rakovinu krvi z Moffittovho onkologického centra vo floridskej Tampe Frederick Locke. Počas testov metódy Yescarta sa u 82 percent pacientov nádory zmenšili o viac ako polovicu, u 36 percent pacientov zmizli úplne. „Je to vzrušujúce. Myslíme si, že túto terapiu potrebuje veľa pacientov. Títo ľudia nemajú inú voľbu,“ dodal.
Podľa The New York Times by nová metóda mohla v USA ročne pomôcť asi 3¤500 osobám. Quartz počet kandidátov odhaduje dokonca na 10-tisíc. „V Európe tento typ liečby zatiaľ dovolený vôbec nie je, pretože sa pri nej používa génová manipulácia a tá je v Európe silne regulovaná až obmedzovaná,“ doplnil primár Jindra. Aby teda liečba mohla byť používaná na Slovensku, musela by sa zmeniť európska legislatíva.
Génová terapia však nie je žiadny zázračný liek. U pacientov sa objavujú nežiaduce účinky podobné tým, aké sa vyskytli pri prvej schválenej génovej terapii. Yescarta viedla u viac ako 40 percent osôb ku vzniku málokrvnosti a ďalšie rozšírené vedľajšie účinky zahŕňali oslabenie imunitného systému kvôli nízkemu počtu bielych krviniek. Liečba navyše môže viesť k zápalovej reakcii, ktorá môže ohroziť život. Dvaja pacienti počas testov zomreli v dôsledku vážneho poškodenia mozgu, spájaného s liečbou. Metóda preto bude zavádzaná postupne a iba v zdravotníckych zariadeniach so špeciálne vyškoleným personálom, napísal denník The New York Times.
Koncom augusta schválila FDA podobnú liečbu detskej leukémie, ktorá dokáže upraviť imunitné bunky pacienta tak, aby s agresívnou formou choroby dokázali samy lepšie bojovať. Pretože majú postup patentovaný farmaceutické firmy, bude podľa vedúceho lekára leukemickej skupiny Internej hematologickej a onkologickej kliniky Fakultnej nemocnice Brno Michaela Doubka pre pacientov veľmi drahý.
Aj Yescarta predstavuje zásadnú finančnú záťaž. Cena jednej dávky vlastnej geneticky modifikovanej krvi vyjde na 373-tisíc dolárov. Jedna aplikácia metódy Kymriah proti detskej leukémii je momentálne ešte o stotisíc dolárov drahšia.